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DISE DISE Ñ Ñ OS DE INVESTIGACI OS DE INVESTIGACI Ó Ó N N EPIDEMIOL EPIDEMIOL Ó Ó GICA GICA ESTUDIOS EXPERIMENTALES ESTUDIOS EXPERIMENTALES C C é é sar A. Guti sar A. Guti é é rrez Villafuerte rrez Villafuerte Secci Secci ó ó n de Epidemiolog n de Epidemiolog í í a, Instituto de Medicina Tropical a, Instituto de Medicina Tropical Daniel A. Carri Daniel A. Carri ó ó n n Facultad de Medicina Facultad de Medicina UNMSM UNMSM Lima, abril de 2008 Lima, abril de 2008

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DISEDISEÑÑOS DE INVESTIGACIOS DE INVESTIGACIÓÓN N EPIDEMIOLEPIDEMIOLÓÓGICAGICA

ESTUDIOS EXPERIMENTALESESTUDIOS EXPERIMENTALES

CCéésar A. Gutisar A. Gutiéérrez Villafuerterrez VillafuerteSecciSeccióón de Epidemiologn de Epidemiologíía, Instituto de Medicina Tropical a, Instituto de Medicina Tropical ““Daniel A. CarriDaniel A. Carrióónn””

Facultad de Medicina Facultad de Medicina –– UNMSMUNMSM

Lima, abril de 2008Lima, abril de 2008

DISEDISEÑÑOS CON NIVEL DE MEDICIOS CON NIVEL DE MEDICIÓÓN INDIVIDUALN INDIVIDUALD

ise

Dis

e ñños

de

Inve

stig

aci

os d

e In

vest

igac

i óónn

Sin Control Sin Control ExperimentalExperimental

Con Control Con Control ExperimentalExperimental

Con Con AleatorizaciAleatorizacióónn

Sin Sin AleatorizaciAleatorizacióónn

Con Grupos Con Grupos ControladosControlados

Sin Grupos Sin Grupos ControladosControlados

LongitudinalesLongitudinales

TransversalesTransversales

Casos y ControlesCasos y Controles

CohortesCohortes

CuasiCuasiExperimentoExperimento

Experimento Experimento VerdaderoVerdadero

AAssoocciiaacciióónn

ddee

vvaarriiaabblleess

PrePre ExperimentoExperimento

Experimento Experimento aleatorizadoaleatorizadoincompletoincompleto

ESTUDIOS EXPERIMENTALESESTUDIOS EXPERIMENTALES

EXPERIMENTO (general)EXPERIMENTO (general)Efectuar o tomar una acciEfectuar o tomar una accióón y observar sus n y observar sus consecuencias.consecuencias.

EXPERIMENTO (en ciencias)EXPERIMENTO (en ciencias)Estudio donde se manipulan las variables Estudio donde se manipulan las variables causales para determinar las consecuencias causales para determinar las consecuencias sobre otras variables efecto, dentro de una sobre otras variables efecto, dentro de una situacisituacióón controlada por el investigador.n controlada por el investigador.

ESTUDIOS EXPERIMENTALESESTUDIOS EXPERIMENTALES

¿¿En quEn quéé se diferencia un estudio se diferencia un estudio observacional de un experimental?observacional de un experimental?

•• Objetivos del estudioObjetivos del estudio•• ManipulaciManipulacióón de la variable n de la variable ““causacausa””•• Control de los sujetos de estudioControl de los sujetos de estudio•• Control experimental de variables extraControl experimental de variables extraññasas

ESTUDIOS EXPERIMENTALESESTUDIOS EXPERIMENTALESEl experimento estEl experimento estáá definido por la capacidad definido por la capacidad que tiene el investigador de tener control de la que tiene el investigador de tener control de la variable exposicivariable exposicióón; decide quien estarn; decide quien estarááexpuesto y quien no, a quexpuesto y quien no, a quéé dosis, la vdosis, la víía y el a y el tiempo de exposicitiempo de exposicióón.n.

Sin embargo, el investigador podrSin embargo, el investigador podríía no estar a no estar seguro de que los efectos encontrados se deban seguro de que los efectos encontrados se deban a la exposicia la exposicióón, ya que otras variables (llamadas n, ya que otras variables (llamadas intervinientesintervinientes) podr) podríían afectar la relacian afectar la relacióón entre la n entre la exposiciexposicióón y el efecton y el efecto……

ESTUDIOS EXPERIMENTALESESTUDIOS EXPERIMENTALES

…… de ahde ahíí que es ideal la presencia de tres que es ideal la presencia de tres componentes o tcomponentes o téécnicas en todo experimento: cnicas en todo experimento:

•• Grupo controlGrupo control•• Que la asignaciQue la asignacióón a los grupos sea aleatoria n a los grupos sea aleatoria ((aleatorizacialeatorizacióónn o o randomizacirandomizacióónn))•• MediciMedicióón basaln basal

GRUPO CONTROLGRUPO CONTROL•• El grupo control constituye un conjunto de El grupo control constituye un conjunto de sujetos de estudio que no recibirsujetos de estudio que no recibiráá la intervencila intervencióón n bajo bajo esudioesudio..•• El grupo control debe recibir como intervenciEl grupo control debe recibir como intervencióón n el manejo recomendado para la enfermedad en el manejo recomendado para la enfermedad en estudio.estudio.•• Este grupo serEste grupo seráá manejado, para las otras manejado, para las otras variables, de la misma manera que el grupo variables, de la misma manera que el grupo experimental.experimental.•• SegSegúún los objetivos del estudio puede haber n los objetivos del estudio puede haber mmáás de un grupo control.s de un grupo control.

ALEATORIZACIALEATORIZACIÓÓN (RANDOMIZACIN (RANDOMIZACIÓÓN)N)

Consiste en la asignaciConsiste en la asignacióón de los sujetos de n de los sujetos de estudio al grupo experimental o control mediante estudio al grupo experimental o control mediante el azar. Se siguen los siguientes pasos:el azar. Se siguen los siguientes pasos:

•• Seleccionar sujetos mediante un procedimiento Seleccionar sujetos mediante un procedimiento de criterios de incluside criterios de inclusióón y exclusin y exclusióón.n.

•• Numerar los sujetos.Numerar los sujetos.•• Decidir el nDecidir el núúmero de grupos a formar.mero de grupos a formar.•• Distribuir los sujetos en los grupos mediante un Distribuir los sujetos en los grupos mediante un

sistema aleatorio.sistema aleatorio.

Población de referencia

Sujetos seleccionados

Grupos aleatorizados

Criterios deselección

Aleatorización

Proceso de aleatorización:

MEDICIMEDICIÓÓN BASALN BASAL

•• Al inicio de la investigaciAl inicio de la investigacióón, antes de la n, antes de la intervenciintervencióón, debe medirse en ambos grupos la n, debe medirse en ambos grupos la variables efecto.variables efecto.

•• Esto nos garantiza que los grupos en estudio Esto nos garantiza que los grupos en estudio estestáán libres del efecto antes de la intervencin libres del efecto antes de la intervencióón.n.

•• En algunos casos esta mediciEn algunos casos esta medicióón basal es muy n basal es muy difdifíícil de realizar, por cuestiones tcil de realizar, por cuestiones téécnicas, cnicas, econeconóómicas o micas o ééticas.ticas.

CLASIFICACICLASIFICACIÓÓN DE LOS N DE LOS DISEDISEÑÑOS EXPERIMENTALESOS EXPERIMENTALES

Los diseLos diseñños experimentales son clasificados os experimentales son clasificados segsegúún la presencia o no de las tn la presencia o no de las téécnicas cnicas empleadas en este tipo de estudios, es decir, empleadas en este tipo de estudios, es decir, aleatorizacialeatorizacióónn, grupo de control y medici, grupo de control y medicióón basal.n basal.

Diseño Experimental

¿Presenta grupo control y medición basal?

¿Tiene medición basal?

Experimento verdadero:

ROXORO O

Experimento aleatorizado incompleto

R XOR O

Cuasi-Experimento

OXOO O

Pre-ExperimentoNo tiene grupo control o,

no tiene medición basal, ono tiene ninguno de los dos

OXO XO XOO

¿Presenta aleatorización?

SI(Por definición presenta

grupo de control)NO

SISI NO NO

Diseño Experimental

¿Presenta grupo control y medición basal?

¿Tiene medición basal?

Experimento verdadero:

ROXORO O

Experimento aleatorizado incompleto

R XOR O

Cuasi-Experimento

OXOO O

Pre-ExperimentoNo tiene grupo control o,

no tiene medición basal, ono tiene ninguno de los dos

OXO XO XOO

¿Presenta aleatorización?

SI(Por definición presenta

grupo de control)NO

SISI NO NO

R = aleatorización o randomizaciónX = intervención O = mediciones

¿¿QUQUÉÉ ES UN ENSAYO CLES UN ENSAYO CLÍÍNICO?NICO?Un ensayo clUn ensayo clíínico es una evaluacinico es una evaluacióón n experimental de un producto, sustancia, experimental de un producto, sustancia, medicamento o tmedicamento o téécnica terapcnica terapééutica que a utica que a travtravéés de su aplicacis de su aplicacióón a seres humanos n a seres humanos pretende valorar su eficacia y seguridad.pretende valorar su eficacia y seguridad.

En la prEn la prááctica mctica méédica actual un ensayo cldica actual un ensayo clíínico nico aleatorio controlado de una terapaleatorio controlado de una terapééutica contra utica contra otra es la norma aceptada por la cual se juzga otra es la norma aceptada por la cual se juzga la utilidad de un tratamiento.la utilidad de un tratamiento.

Es un estudio sobre la eficacia terapEs un estudio sobre la eficacia terapééutica de utica de un producto en el cual:un producto en el cual:

a) Los pacientes son asignados a uno de dos a) Los pacientes son asignados a uno de dos o mo máás grupos en los que se ofrecen diferentes s grupos en los que se ofrecen diferentes intervenciones terapintervenciones terapééuticas.uticas.b) El azar dictamina a que grupo serb) El azar dictamina a que grupo serááasignado el paciente.asignado el paciente.c) En cada grupo se monitoriza la ocurrencia c) En cada grupo se monitoriza la ocurrencia del evento que la terapia busca prevenir.del evento que la terapia busca prevenir.

¿¿QUQUÉÉ ES UN ENSAYO CLES UN ENSAYO CLÍÍNICO?NICO?

ENSAYO CLENSAYO CLÍÍNICONICO

TIEMPO

Participantes Potenciales

No Participantes

Participantes

Grupo de Tratamiento

Grupo Control

Población a estudiar

No Participantes (No cumplen

criterios)

Criterios de Inclusión

Invitación a participar

Aleatorización

Medición Basal

Seguimiento, evaluación del efecto

y comparación

1. La 1. La éética y justificacitica y justificacióón del ensayo. n del ensayo. 2. La poblaci2. La poblacióón susceptible de ser estudiada. n susceptible de ser estudiada. 3. La selecci3. La seleccióón de los pacientes con su n de los pacientes con su consentimiento a participar. consentimiento a participar. 4. El proceso de 4. El proceso de aleatorizacialeatorizacióónn. . 5. La descripci5. La descripcióón minuciosa de la intervencin minuciosa de la intervencióón. n.

CONSIDERACIONES ENCONSIDERACIONES EN UN UN ENSAYO CLENSAYO CLÍÍNICONICO

6. El seguimiento exhaustivo que contemple las 6. El seguimiento exhaustivo que contemple las ppéérdidas y los no cumplidores. rdidas y los no cumplidores. 7. La medici7. La medicióón de la variable final. n de la variable final. 8. La comparaci8. La comparacióón de los resultados en los n de los resultados en los grupos de intervencigrupos de intervencióón y control. n y control.

CONSIDERACIONES ENCONSIDERACIONES EN UN UN ENSAYO CLENSAYO CLÍÍNICONICO

TIPOS DE ENMASCARAMIENTOTIPOS DE ENMASCARAMIENTO

XXXTriple Ciego

XXDoble Ciego

XCiego Simple

Analista de datosObservadorSujeto

XX : Desconoce el grupo al cual ha sido asignado cada sujeto de estudio

MEDIDAS DE ASOCIACIMEDIDAS DE ASOCIACIÓÓN VS. N VS. MEDIDAS DE IMPACTOMEDIDAS DE IMPACTO

En los ensayos clEn los ensayos clíínicos se obtiene la incidencia nicos se obtiene la incidencia (RIESGO ABSOLUTO) de ocurrencia del (RIESGO ABSOLUTO) de ocurrencia del evento bajo investigacievento bajo investigacióón en cada uno de los n en cada uno de los grupos.grupos.

Puede calcularse entonces el RIESGO Puede calcularse entonces el RIESGO RELATIVO para determinar la fuerza y sentido RELATIVO para determinar la fuerza y sentido de la relacide la relacióón entre la intervencin entre la intervencióón y el efecto. n y el efecto. Esta es una medida de asociaciEsta es una medida de asociacióón.n.

MEDIDAS DE ASOCIACIMEDIDAS DE ASOCIACIÓÓN VS. N VS. MEDIDAS DE IMPACTOMEDIDAS DE IMPACTO

Si el Riesgo Relativo es significativo, se Si el Riesgo Relativo es significativo, se plantea la interrogante:plantea la interrogante:¿¿CuCuáál es el impacto de la aplicacil es el impacto de la aplicacióón de la n de la intervenciintervencióón?n?

Las medidas que nos ayudan a contestar esta Las medidas que nos ayudan a contestar esta pregunta son la Reduccipregunta son la Reduccióón Absoluta del Riesgo n Absoluta del Riesgo (RAR)(RAR), la Reducci, la Reduccióón Relativa del Riesgo n Relativa del Riesgo (RRR)(RRR) y el Ny el Núúmero Necesario a Tratar mero Necesario a Tratar (NNT)(NNT)..

REDUCCIREDUCCIÓÓN ABSOLUTA DEL RIESGON ABSOLUTA DEL RIESGO

Es la diferencia en riesgo entre el grupo Es la diferencia en riesgo entre el grupo control y el grupo de intervencicontrol y el grupo de intervencióón:n:

RAR = RAR = IIcontrolcontrol –– IIintervenciintervencióónn

Mide la cantidad de la incidencia en el Mide la cantidad de la incidencia en el grupo control que puede atribuirse a no grupo control que puede atribuirse a no haber sido asignado al grupo haber sido asignado al grupo intervenciintervencióón.n.

Niv

el d

e R

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oN

ivel

de

Rie

sgo

Grupo Grupo ControlControl

Grupo Grupo IntervenciIntervencióónn

Incidencia debida a Incidencia debida a la No Intervencila No Intervencióónn

REDUCCIREDUCCIÓÓN ABSOLUTA DEL RIESGON ABSOLUTA DEL RIESGO

REDUCCIREDUCCIÓÓN RELATIVA DEL RIESGON RELATIVA DEL RIESGO

Es el cociente de la diferencia en riesgo entre Es el cociente de la diferencia en riesgo entre el grupo control y el grupo de intervenciel grupo control y el grupo de intervencióón, n, entre el riesgo en el grupo control:entre el riesgo en el grupo control:

RRR = (RRR = (IIcontrolcontrol –– IIintervenciintervencióónn) X 100) X 100IIcontrolcontrol

Mide la proporciMide la proporcióón de la incidencia en el grupo n de la incidencia en el grupo control que puede atribuirse a no haber sido control que puede atribuirse a no haber sido asignado al grupo intervenciasignado al grupo intervencióón.n.

Se interpreta tambiSe interpreta tambiéén como n como la probabilidad que tiene el la probabilidad que tiene el paciente de haber sufrido el paciente de haber sufrido el evento dado que no estuvo evento dado que no estuvo en el grupo intervencien el grupo intervencióón.n.

REDUCCIREDUCCIÓÓN RELATIVA DEL RIESGON RELATIVA DEL RIESGO

NNT: NNNT: Núúmero necesario a tratarmero necesario a tratar

RepresentaRepresenta el el nnúúmeromero de de pacientespacientes quequenecesitannecesitan ser ser tratadostratados en un en un perperííodoodo de de tiempotiempoespecespecííficofico parapara lograrlograr un un resultadoresultado favorable favorable adicionaladicional, en , en relacirelacióónn al al tratamientotratamiento de de comparacicomparacióónn (control). Se (control). Se calculacalcula comocomo el el inversoinverso del RAR.del RAR.

NNT = 1 / RARNNT = 1 / RARSu Su usouso suponesupone queque la la intervenciintervencióónn esesbeneficiosabeneficiosa..

Consideraciones Consideraciones 1.1. Se define eficacia como la capacidad de una Se define eficacia como la capacidad de una

intervenciintervencióón para alcanzar sus objetivos, bajo n para alcanzar sus objetivos, bajo condiciones ideales o controladas.condiciones ideales o controladas.

2.2. AcompaAcompaññar los resultados del estimador con ar los resultados del estimador con intervalos de confianza.intervalos de confianza.

3.3. Cuando el efecto es una variable cuantitativa Cuando el efecto es una variable cuantitativa el anel anáálisis serlisis seráá mediante pruebas de mediante pruebas de hiphipóótesis de comparacitesis de comparacióón de medias.n de medias.

Gracias por su atenció[email protected]

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