DISCLOSURE

The Registry creation is sponsored by Pfizer

ITALIAN REGISTRY FOR PAEDIATRIC PULMONARY HYPERTENSION

BACKGROUND

- In the last decade, there have been achievied many advances in the understanding of Pulmonary Hypertension treatment and diagnosis in the adults

- Even if in the PH Guidelines there are indication for the approach in paediatric population, in this kind of patients there is still much to be learnt

- In particular, in Italy there is a lack of data about paediatric PH and the epidemiologyand natural hystory of the disease in children remain poorly understood

- In addition, while the trials can provide answers to specific scientiifc questions, theydo not necessarly provide a profile of the population at large who suffer from a particular disease

- Registries can complement clinical trial population by describing theRegistries can complement clinical trial population by describing the epidemiology of a rare disease within a subset populationepidemiology of a rare disease within a subset population

ITALIAN REGISTRY FOR PAEDIATRIC PULMONARY HYPERTENSION

GENERAL OBJECTIVES

1) Describe demographic and clinical characteristics of PH in paediatric patients children by: age , gender, etiology, and other covariates at time of diagnosis for incident and prevalent cases

2) Describe Current treatment regimens

3) Describe PH therapies ongoing at time of disease diagnosis and duringsubsequent follow-up

4) Outcomes such as survival, hospitalization, transplantation, therapyin therapy and any other surgical interventions will be explored and analyzed

ITALIAN REGISTRY FOR PAEDIATRIC PULMONARY HYPERTENSION

GOAL

To have a full picture of Pulmonary Hypertension management (epidemiology,Diagnosis and Treatment) in children in Italian real word clinical practice Addressing the evolving research needs in paediatric PH community

ITALIAN REGISTRY FOR PAEDIATRIC PULMONARY HYPERTENSION

1) An electronic web database is developing to collect data

2) The Registry will be available on Società Italiana di Cardiologia Pediatrica (SICP) platform and it will be managed by the SICP

Società Italiana di cardiologia PediatricaSocietà Italiana di cardiologia Pediatrica

3) National Project: Every healthcare professionals and physicians involved in the diagnosis and Treatment of pulmonary hypertension in children will be invited to collect data in the Registry

TOOL

ITALIAN REGISTRY FOR PAEDIATRIC PULMONARY HYPERTENSION

Development of web based registry: electronic collecting format

Project Launch and Meeting : Next January

TIMELINE

EZIOLOGIAGruppo I a (eccetto forma correlata a cardiopatie congenite): SI NO

Gruppo I b (forma correlata a cardiopatie congenite): SI NO

Gruppo II (gradiente transpolmonare; RVP indiex; pressione telediastolica) SI NO

Gruppo III: SI NO

Gruppo IV: SI NO

Gruppo V: SI NO

INTERVENT DI FONTAN SI NO

DATI ANAGRAFICI DATI ANAMNESI

Data di nascita Data visita iniziale

Sesso Insufficienza cardiaca : SI NO

Etnia Dispnea: SI NO

Peso corporeo Sincope: SI NO

Possibile nascita prematura Dolore Toracico: SI NO

Data della diagnosi Edema: SI NO

Età al momento della diagnosi Ascite: SI NO

Età all’esordio dei sintomi Bronchite: SI NO

Emottisi: SI NO

Fenomeno di Raynaud: SI NO

Classe Funzionale NYHA: SI NO

Alimentazione (Orale;sondino naso-gastrico;parenterale)

Ossigenoterapia : SI NO

Cromosomopatia (no;Down S.; CATCH22; altro)

Polimalformazionj

Patologia tiroidea (no; ipotiroidismo; ipertiroidismo)

Patologia neurologica (no; deficit motorio; psicomotorio)

Obesità : SI NO

INDAGINI DIAGNOSTICHEPAO

FC basale

Saturazione O2: %

ECG

Radiografia del torace

Ecocardiografia (Insufficienza tricuspidalica; Insufficienza polmonare; versamento pericardico....

Scintigrafia polmonare perfusoria

TAC: SI NO

INDAGINI FUNZIONALI6 Minute Walking Test: distanza (m); tempo (min); SaO2 Basale (%); SaO2 finale (%)

Teste Cardiopolmonare. Picco VO2; .....

Spirometria (Normale; Ostruzione; Restrizione; alterazione della diffusione)

PaCO2

INDAGINI EMATOCHIMICHE

Emoglobina – Volume corpuscolare medio – Ematocrito - Ipercoagulazione

Metabolismo del ferro

Acido Urico – Creatinina – Albumina – Proteine totali – GOT - GPT

Peptide natriuretico

Genetica: DNA

CATETERISMO CARDIACOData

Tipologia di paziente (insuff. Polmonare; emodinamica; tipo di PH; ......)

Complicazioni durante il cateterismo

DATI BASALI

SaO2 in arteria polmonare

SaO2 sistemica

Pressione arteriosa polmonare (PAP)

Pressione ventricolare destra (RVP)

Pressione atriale detsra (RAV)

Resistenz a vascolare polmonare (PVR)

Indice di Resistenz a vascolare polmonare (PRIi)

Gradiente transpolmonare

Pressione capillare polmonare (PCP)

Indice cardiaco

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CATETERISMO CARDIACOTEST DI VASOREATTIVITA’

Farmaco usato

- Ossido Nitrico

- Epoprostenolo

- Adenosina

- prostaciclina inalata

DATI RACCOLTI:

SaO2 in arteria polmonare

SaO2 sistemica

Pressione arteriosa polmonare (PAP)

Pressione atriale detsra (RAV)

Pressione ventricolare destra (RVP)

Resistenz a vascolare polmonare (PVR)

Indice di Resistenz a vascolare polmonare (PRIi)

Gradiente transpolmonare

Pressione capillare polmonare (PCP)

Indice cardiaco

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TRATTAMENTO FARMACOLOGICOPrincipio attivo

- Dosi – Range di dosi

Data dell’inizio trattamento

Data fine trattamento

- Motivo della sospensione

Eventi avversi del farmaco: SI NO

- Tossicità epatica

- Flushing

- Cefalea

- Disturbi gastrointestinali

- eruzione cutanea

- Edemi periferici e / o polmonari

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Eventi avversi correlati alla via di somministrazione:

- catetere centrale

- infusione sottocutanea

Somministrazione di terapia di combinazione (se si, quale)

FOLLOW-UP

DATI CLINICI

Data della visita

Sesso

Peso corporeo

Età

Insufficienza cardiaca : SI NO

Dispnea: SI NO

Sincope: SI NO

Dolore Toracico: SI NO

Edema: SI NO

Ascite: SI NO

Bronchite: SI NO

Infezione respiratoria Grave/ Asma / Iper-reattività bronchiale: SI NO

Aritmia

Ospedalizzazione

Complicazione del trattamento

Sepsi

NYHA

Parere del paziente rispetto alla visita precedente (decisamente meglio;meglio;peggio;decisamente peggio)