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Pasando revista 37° Congreso Nacional de Pediatría 30 septiembre 2015 Mendoza Dra. Wanda Goldman Hospital Sor Maria Ludovica La Plata
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Pasando revista37° Congreso Nacional de
Pediatría30 septiembre 2015
Mendoza
Dra. Wanda GoldmanHospital Sor Maria Ludovica
La Plata
Treatment-related late toxicities after pediatric allogeneic hematopoietic SCT (allo-HSCT) are increasingly important as long-term survival has become an expected outcome for many transplanted children and adolescents. In a retrospective cohort study, we assessed long-term health outcomes in 204 allo-HSCT survivors transplanted in childhood or adolescence (o20 years) between 1978 through 2000 after a median follow-up time of 12 (range 4–28) years. Data on conditioning regimen, adverse health events (AE) and growth and hormonal substitutions (hormone replacement therapies (HRTs)) were obtained from medical records.AEs were graded retrospectively according to Common Terminology Criteria for Adverse Events v3.0. Late deaths (⩾48 months after allo-HSCT) were evaluated separately. Multivariateanalysis demonstrated that chronic GVHD (Po0.000) and longer follow-up time (Po0.05) correlated with AEs, whereas CY-based conditioning was inversely correlated (Po0.002). TBI and longerfollow-up duration predicted more severe AEs (Po0.001 and Po0.001, respectively). HRTs were more frequent after TBI. Diabetes type II, dyslipidemia and hypertension were detected in 9, 7and 7% of the survivors, respectively. Late deaths (n = 22) were most frequently due to pulmonary failure (n = 7), followed by secondary malignancy (n = 5). The occurrence of AEs afterpediatricallo-HSCT is high and likely to increase during extended follow-up, particularly in patients who have received TBI.
Bone Marrow Transplantation (2015) 50, 850–857; doi:10.1038/bmt.2015.43; published online 23 March 2015
Bone Marrow Transplantation (2015) 50, 850–857© 2015 Macmillan Publishers Limited All rights reserved 0268-3369/15
www.nature.com/bmt
ORIGINAL ARTICLE
Adverse health events and late mortality after pediatric allogeneic hematopoietic SCT—two decades of longitudinal follow-upM Wilhelmsson[1],2, A Vatanen3, B Borgström2,4, B Gustafsson2,4, M Taskinen3, UM Saarinen-Pihkala3, J Winiarski2,4 and K Jahnukainen3
[1] Departments of Women’s and Children’s Health, Karolinska University Hospital Huddinge, Stockholm, Sweden; 2Astrid Lindgren Children’s Hospital, Karolinska University Hospital Huddinge, Stockholm, Sweden; 3Division of Hematology–Oncology and Stem Cell Transplantation, Children’s Hospital, University of Helsinki, Helsinki University Central Hospital, Helsinki, Finland and 4Department of Clinical Science, Intervention and Technology, CLINTEC, Karolinska Institute, Stockholm, Sweden. Correspondence: Dr M Wilhelmsson, Astrid Lindgren Children’s Hospital; and Department of Women’s and Children’s Health Q8:02, Karolinska University Hospital, Karolinska Institute, Stockholm SE-171 77, Sweden.E-mail: [email protected] 30 September 2014; revised 19 January 2015; accepted 2 February 2015; published online 23 March 2015
Introducción
En los últimos años se ha incrementado el numero de trasplantes de células progenitoras hematopoyéticas (TCPH) alógenicos pediátricos.
La morbilidad asociada al tratamiento luego de un TCPH alógenico pediátrico, es considerable y parece incrementarse con el correr del tiempo.
La sobrevida a largo plazo es una evolución esperada para muchos pacientes pediátricos que recibieron un TCPH alógenico, por lo cual la toxicidad tardía relacionada al tratamiento se ha convertido en un punto de gran importancia.
Materiales y métodos
Pacientes
Tratamiento
Seguimiento y recolección de datos
Clasificación de los efectos adversos (Grado 1, 2 y 3)
Análisis estadístico
Resultados
225 sobrevivientes, 204 elegibles. Muerte tardía Efectos adversos no endocrinológicos Efectos adversos endocrinológicos Análisis multivariante
Característicasde los pacientes
Table 1. Characteristics of the study patients (n = 204)
Study patients
Total material, n 204Female, n % )( 94 (46)Male, n ( % ) 110 (54)Median age at HSCT (range), years 8 (0.4 – 19)Median age at latest visit (range), years 20 (8.5 – 42)Median follow-up time (range), years 12 (4 – 28)
Transplantation era1978 – 1993 74 (36)1993 – 130 (64)2000
Pubertal stage at HSCT, n ( % )Tanner 1 157 (77)Tanner 2 – 5 44 (22)Unknown 3 (1)
Diagnosis, n ( % )ALL 78 (38)AML 46 (23)SAA 31 (15)Other 49 (24)
Conditioning, n ( % )sTBI+Cy 59 (29)fTBI+Cy 44 (22)
3 (1.5)fTBI+Cy+etoposide32 (16)fTBI+cytarabine
7 (3)fTBI+melphalan5 (2.5)BU
25 (12)BU+Cy23 (11)Cy only
6 (3)Cy+TLI
Donor, n ( % )Related 135 (66)Unrelated 69 (34)
Chronic GvHD, n ( % )No 151 (74)Yes 51 (25)
2 (1)Unknown
Patients with leukemia, n 124Cranial irradiation for leukemia, n ( % ) 26 (13)Testicular irradiation for leukemia, n ( % ) 8 (4)
Remission status of leukemia, n ( % )CR 1 63 (51)CR 2 – 4 61 (49)
Abbreviations: fTBI = fractioned TBI; HSCT = hematopoietic SCT; sTBI =single-fraction TBI.
Resultados
Análisis multivariante
Discusión Se reporta una alta frecuencia de efectos
adversos tardíos en el seguimiento a largo plazo de los sobrevivientes de TCPH alógenico pediátrico luego de un seguimiento mayor a 12 años.
85% de los sobrevivientes sufrieron al menos una condición crónica.
Los efectos a largo plazo tienden a incrementar su severidad al aumentar el tiempo de seguimiento. Del grupo de pacientes con mas de 20 años de seguimiento, el 50% tiene al menos un efecto severo o discapacidad (grado 3/4)
DiscusiónLos sobrevivientes de leucemia, que recibieron irradiación corporal total como acondicionamiento y los pacientes que presentaron EICH crónica fueron identificados como los grupos mas vulnerables.
En el presente estudio los pacientes que recibieron Busulfan como régimen de acondicionamiento, presentaron eventos adversos no endocrinológicos menos severos que aquellos pacientes que recibieron ICT.
Discusión
Los sobrevivientes pueden presentar condiciones de salud que predispongan a eventos que ponen en riesgo la vida o a discapacidad, como los síndromes metabólicos (Diabetes tipo II 9%, HTA 7%, dislipemias 7%) que aumentan los factores de riesgo para las alteraciones cardiovasculares.
Con respecto a las neoplasias 2°presentaron mayor frecuencia los pacientes que recibieron ICT.
No se evaluaron las funciones neuropsicológicas.
Conclusiones El presente estudio confirma la alta tasa de toxicidades tardías
luego del TCPH alógenico en edad pediátrica y la importancia de extender el seguimiento, particularmente luego de los regímenes basados en ICT.
La presencia de EICH crónica fue asociada con una significativa morbilidad tardía y complicaciones pulmonares irreversibles que fueron causa frecuente de mortalidad tardía expresando la importancia de la detección temprana e intervención con el hallazgo de alteraciones pulmonares post-TCPH
Los factores de riesgo cardiovascular son frecuentes, se debe realizar el estudio de los mismos en forma precoz, modificar el estilo de vida e iniciar tempranamente las terapias necesarias.
La larga sobrevida luego del TCPH alógenico en edad pediátrica requiere un abordaje serio de las toxicidades tardías para que los sobrevivientes lleguen a adultos con una mejor calidad de vida.
GRACIAS
Queda mucho camino por recorrery mucha luz para descubrir
Introducción
En los últimos años se ha incrementado el numero de trasplantes de células progenitoras hematopoyéticas (TCPH) alógenicos pediátricos.
La morbilidad asociada al tratamiento luego de un TCPH alógenico pediátrico, es considerable y parece incrementarse con el correr del tiempo.
La sobrevida a largo plazo es una evolución esperada para muchos pacientes pediátricos que recibieron un TCPH alógenico, por lo cual la toxicidad tardía relacionada al tratamiento se ha convertido en un punto de gran importancia.
Materiales y métodos
Pacientes
Tratamiento
Seguimiento y recolección de datos
Clasificación de los efectos adversos (Grado 1, 2 y 3)
Análisis estadístico
Resultados
225 sobrevivientes, 204 elegibles.(Tabla 1)
Muerte tardía
Efectos adversos no endocrinológicos
Efectos adversos endocrinológicos
Análisis multivariante
Discusión
Alta frecuencia de efectos adversos a largo plazo en sobrevivientes de TCPH alógenico pediátrico
Alta tasa de toxicidades tardías luego del TCPH alógenico en edad pediátrica
Condiciones de salud que predispongan a eventos que ponen en riesgo la vida o a discapacidad.
Bone Marrow Transplantation (2015) 50, 850–857© 2015 Macmillan Publishers Limited All rights reserved 0268-3369/15
Adverse health events and late mortality after pediatric allogeneic hematopoietic SCT—two decades of longitudinal follow-up
M Wilhelmsson[1],2, A Vatanen3, B Borgström2,4, B Gustafsson2,4, M Taskinen3, UM Saarinen-Pihkala3, J Winiarski2,4 and K Jahnukainen3
